Pipeline

임상실험 및 임상개발 진입을 위해
집중하고 있는 신약개발 파이프라인 입니다.
임상실험 및 임상개발 진입을 위해
집중하고 있는 신약개발 파이프라인 입니다.

OliPass PNA 개발 방향

당사는 설립 이후 "OliPass PNA"의 약리학적 특성을 확인하기 위하여 다양한 질병 유전자 타겟을 대상으로 폭 넓은 연구를 진행해 왔습니다. 그러나 "OliPass PNA"의 작용 기전이 "Exon Skipping"으로 상세히 밝혀진 이상, 자체 개발 프로그램 중 일부에 연구개발비를 집중 투자하여 임상개발 중심의 파이프라인 포트폴리오를 구축할 계획입니다.

아울러 당사는 제약 및 바이오텍 기업들과 개발 초기 단계부터 "OliPass PNA 치료제" 공동개발을 적극 추진하여 더 많은 "OliPass PNA 치료제"가 시장에 도입될 수 있도록 적극 노력할 계획입니다.

현재 연구/개발 단계에 있는 OliPass PNA R&D 프로그램
  • SCN9A 비마약성 진통제
  • PCSK9 고지혈증 치료제
  • VEGFA 당뇨성 망막증 치료제
  • HIF-1α 고형암 치료제
  • DMD 근위축증 치료제 (희귀질환 치료제)
  • PTP1B 제2형 당뇨 치료제
  • CTLA4 면역항암제
  • PD1 면역항암제
  • NOX4 섬유화증 치료제
  • "Target X1" 희귀질환 치료제
    (공동 연구/개발)
  • "Target X2" 치료제
    (공동 연구/개발)
  • Life Style Management
    (올리패스 코스메슈티컬즈와 공동 개발)
  • SCN9A 비마약성 진통제
  • PCSK9 고지혈증 치료제
  • VEGFA 당뇨성 망막증 치료제
  • HIF-1α 고형암 치료제
  • DMD 근위축증 치료제 (희귀질환 치료제)
  • PTP1B 제2형 당뇨 치료제
  • CTLA4 면역항암제
  • PD1 면역항암제
  • NOX4 섬유화증 치료제
  • "Target X1" 희귀질환 치료제
    (공동 연구/개발)
  • "Target X2" 치료제
    (공동 연구/개발)
  • Life Style Management
    (올리패스 코스메슈티컬즈와 공동 개발)
OliPass PNA 신약개발 파이프라인
Our Pipeline
Research
GLP Safety
Phase 1
Phase 2
Phase 3
NDA
Pain
(SC Injection)
SCN9A
SCN9A 비마약성 진통제 OLP-1002

진통제의 글로벌 시장 규모는 연간 1,000억$ 이상으로 거대하나, 장기적으로 안전하게 사용할 수 있는 진통제는 별로 없습니다. 가령 관절염 통증 치료에 널리 쓰이는 "소염진통제"(NSAID)는 장기간 사용시 위/장관 출혈 및 천공, 심장마비 등의 부작용을 나타내며, "신경 손상성 통증" 치료에 널리 쓰이는 "Pregabalin" 등의 간질 치료제는 어지러움이나 졸음, 부종 등의 부작용이 심하여 정상 생활을 영위하는데 한계를 보여줍니다. 아울러 만성 통증 치료제로 "Oxycodone" 등의 마약류 등이 근래 널리 처방되어 왔는데, 과량 투약 시 호흡 곤란 등의 부작용으로 사망할 수 있습니다. 미국에서만 "마약성 진통제" 과용에 의한 사망자가 매일 1,300명에 이를 정도로 커다란 사회 문제가 되고 있습니다.

화상, 자상 등 강한 통증은 느끼지 못하지만 감각 신경은 별다른 이상이 없는 극소수의 사람들이 알려져 있는데, 이들의 유전자를 조사해 본 결과, "SCN9A (Sodium Channel Subtype 9A)" 유전자가 불활성화 되어 있음이 보고된 바 있습니다. (Nature 2006, vol 444, pp 894-898) 따라서 SCN9A 유전자의 활성을 선택적으로 억제하는 약물이 안전하고 강력한 비마약성 진통제로 개발될 수 있음을 의미합니다.

Sodium Channel은 "복어 독"으로 잘 알려진 "Tetrodotoxin"이 작용하는 이온 채널로서, SCN1A, SCN2A, …, SCN11A 등 10 종의 Subtype이 알려져 있습니다. 그러나 이들 Subtype은 구조적으로 매우 유사하여, 전통적인 "합성의약품"으로 SCN9A 유전자의 활성을 선택적으로 억제하기는 매우 어렵습니다. 특히 SCN5A 유전자의 활성을 억제할 경우 부정맥에 의한 심장마비가 발생하기 때문에, "우수한 SCN9A 선택성" 확보가 "안전하고 강력한 비마약성 진통제" 개발의 핵심이라 할 수 있습니다.

"OLP-1002"는 "SCN9A Pre-mRNA"에 선택적으로 작용하는 "OliPass PNA"로서, 세포 및 동물에서 SCN9A 유전자 발현을 선택적이고 강력하고 억제합니다. "OLP-1002"는 다양한 동물 통증 모델에서 우수한 진통 효능을 나타내고, 13주 반복 투약 전임상 안전성 평가 결과 매우 안전함이 확인되었습니다. 따라서 "OLP-1002"는 매우 안전하고 강력한 효능을 지닌 "비마약성 진통제"로 개발될 수 있을 것으로 기대됩니다.

현재 "OLP-1002"는 주사제로 개발이 진행되고 있으나, 환자의 사용 편의성을 극대화하기 위하여 "경피 흡수 제형"으로 추가 개발될 예정입니다.

Hyper
cholesterolemia
(Oral)
PCSK9
OliPass PCSK9 고지혈증 치료제

혈중 "LDL-콜레스테롤" 농도가 높으면 동맥 경화로 이어지기 때문에, 혈중 "LDL-콜레스테롤" 농도를 낮추는 것이 심혈관계 질환 예방에 매우 중요합니다.

혈중 "LDL-콜레스테롤"은 간 세포에 발현된 "LDL-콜레스테롤 수용체"에 결합한 후 간 세포 내로 흡수되어 분해됩니다. 그러나 혈중에 있는 "PCSK9 단백질" 역시 "LDL-콜레스테롤 수용체"에 결합하여 "LDL-콜레스테롤"이 간 세포 내로 흡수되는 것을 방해하는 역할을 합니다. "PCSK9 단백질" 발현을 억제할 경우, 혈중 "LDL-콜레스테롤" 농도가 매우 낮아지는 것이 잘 알려져 있습니다.

"PCSK9 단백질"의 활성을 억제하는 "항체 의약"이 시판 중에 있으나, 연간 치료 약가가 10,000$ 수준으로 범용적인 고지혈증 치료제로는 너무 비싸서 연간 매출액은 수억$에 그치고 있습니다. "PCSK9 단백질"의 합성을 억제하는 "siRNA"가 임상3상 개발 중인데, 이 "인공유전자 치료제"는 항체 의약 보다 훨씬 저렴한 연간인 수천$의 약가로 출시될 것으로 알려져 있습니다. 그러나 이러한 상대적으로 저렴한 약가 역시 고지혈증 치료제로서 범용적으로 처방되기에는 너무 비쌉니다.

"OliPass PCSK9 고지혈증 치료제(가칭)"는 "PCSK9 단백질" 합성을 억제하는 "OliPass PNA"로서 1,000$ 내외의 연간 약가를 목표로 하여 개발 중에 있습니다. "OliPass PCSK9 고지혈증 치료제"는 시험 동물에 경구 투약 시 우수한 효능을 나타내기 때문에 목표 수준의 약가로 개발되는데 큰 무리가 없어 보입니다. 이제까지 경구 투약시 우수한 효능을 나타낸 "인공유전자 치료제"가 개발 성공된 예가 없는 점을 고려하면, "OliPass PCSK9 고지혈증 치료제"는 매우 혁신적인 개념의 "인공유전자 치료제"의 효시가 될 것으로 기대됩니다. 아울러 "OliPass PCSK9 고지혈증 치료제" 개발을 통하여 확보되는 경험을 십분 활용하여, 간경화, 지방간, 등의 다양한 간 질환 "OliPass PNA" 치료제들이 "경구용 제제"로 개발될 수 있을 것으로 기대됩니다.

AMD/DR
(Eye Drop)
VEGF
OliPass VEGFA 당뇨성 망막증 치료제

당뇨가 만성화될 경우, 동맥 경화가 발생하여 안구 내 혈액 및 산소 공급이 부족하게 되고, 결국 망막에 혈관이 과다 생성되어 실명하게 되는데 이를 "당뇨성 망막증"이라 합니다. 전세계적으로 약 2억명의 "당뇨성 망막증" 환자가 있는 것으로 추산됩니다.

망막에 과다 혈관 생성을 억제하는 치료제로서 Lucentis, Eyelea 등의 단백질 의약품이 "안구 주사제"로서 널리 처방되고 있는데, 약가가 매우 비싸고 안구 주사에 따른 안구 감염 및 손상 위험 그리고 공포감 등의 이유로 "당뇨성 망막증" 환자에게 범용적으로 처방하기에는 한계가 있습니다.

"OliPass VEGFA 당뇨성 망막증 치료제(가칭)"는 혈관 생성을 촉진하는 "VEGFA 단백질" 발현을 억제하는 "OliPass PNA" 치료제로서, 안구에 점안액으로 사용시 망막 내 과다 혈관 생성을 억제합니다. "OliPass VEGFA 당뇨성 망막증 치료제"는 안구 점안액으로 사용되기 때문에 "안구 주사제"와 비교하여 사용 편의성 및 안전성에 명확한 비교 우위를 보유합니다. 아울러 "OliPass VEGFA 당뇨성 망막증 치료제"는 "노인성 황반 변성 (AMD)" 보조 치료제로 추가적인 용도 확보가 가능할 것으로 기대됩니다.

이제까지 안구점안액으로 투약시 우수한 효능을 나타낸 "인공유전자 치료제"가 개발 성공된 예가 없는 점을 고려하면, "OliPass VEGFA 당뇨성 망막증 치료제"는 매우 혁신적인 개념의 "인공유전자 치료제"의 효시가 될 것으로 기대됩니다. 아울러 "OliPass VEGFA 당뇨성 망막증 치료제" 개발을 통하여 확보되는 경험을 십분 활용하여, 다양한 망막 질환에 대한 "OliPass PNA" 치료제들이 "안구 점안액"으로 개발될 수 있을 것으로 기대됩니다.

Chemo/Radio-sensitizer HIF-1α
DMD Dystrophin
Type II Diabetes PTP1B